Nytt experimentellt läkemedel för att behandla tics från Tourettes syndrom

Enligt en ny preliminär studie kan barn och tonåringar med Tourettes syndrom som behandlas med ett experimentellt läkemedel som kallas ecopipam ha förbättrade poäng på tester av tic-allvarlighetsgrad tre månader senare. Forskningen som släpps idag den 30 mars 2022 kommer att presenteras vid American Academy of Neurologys 74:e årsmöte som hålls personligen i Seattle den 2 till 7 april 2022 och praktiskt taget 24 till 26 april 2022. Tourettes syndrom är ett neurologisk störning som kännetecknas av motoriska och verbala tics, som är repetitiva rörelser och vokaliseringar föranledda av en oemotståndlig drift att producera dem.

"Våra resultat är spännande, eftersom de tyder på att ecopipam visar lovande som en behandling för att minska antalet, frekvensen och svårighetsgraden av tics som ungdomar upplever med Tourettes syndrom", säger studieförfattaren Donald L. Gilbert, MD, vid Cincinnati Children's Hospital Medical Center i Ohio och en Fellow vid American Academy of Neurology. "Det är särskilt sant eftersom många människor med sjukdomen som tar de mediciner som finns tillgängliga fortfarande har försvagande symtom eller upplever viktökning eller andra biverkningar."

Forskningen tittade på 149 barn och tonåringar mellan sex och 17 år med Tourettes syndrom. De delades in i två grupper: 74 behandlades med ecopipam, 75 med placebo.

Forskare mätte svårighetsgraden av deltagarnas tics med hjälp av två vanliga skalor för tics i början av studien och igen tre månader senare. Det första testet mäter de motoriska och vokala ticsen och har ett maximalt betyg på 50. Det andra testet tittar på övergripande tic-symptom och svårighetsgraden av tic-relaterad funktionsnedsättning. Den har en maximal poäng på 100. Högre poäng på något av testerna indikerar allvarligare symtom och negativ effekt på det dagliga livet.

Efter tre månader fann forskarna att gruppen som tog ecopipam hade färre och mindre allvarliga tics och hade det bättre totalt sett enligt båda testresultaten.

I genomsnitt förbättrade deltagarna som tog ecopipam sin svårighetsgrad för motorisk och röst från 35 till 24, en minskning med 30 %. Det är jämfört med dem som tar placebo, som förbättrades från en genomsnittlig tic-allvarlighetspoäng på 35 till 28 under samma tid, en minskning med 19 %.

När forskare tittade på poängen för det andra testet för att utvärdera den övergripande effektiviteten av ecopipam, fann de att de som tog medicinen förbättrades från ett genomsnittligt betyg på 68 till 46, en minskning med 32 %, jämfört med de som tog placebo, som förbättrades från en genomsnittlig poäng på 66 till 54, en minskning med 20 %.

Gilbert noterade att 34 % av deltagarna som tog ekopipam upplevde biverkningar som huvudvärk och trötthet, medan 21 % av dem som fick placebo gjorde det.

"Tidigare forskning tyder på att problem med dopamin, en neurotransmittor i hjärnan, kan vara kopplade till symtom på Tourettes syndrom, och att D1-dopaminreceptorer spelar en nyckelroll", sa Gilbert. "Dopaminreceptorer finns i det centrala nervsystemet. När de får dopamin skapar de signaler för olika mentala och fysiska funktioner som rörelse. Olika receptorer hjälper till att kontrollera olika funktioner. Medan ecopipam fortfarande är i testfasen, är det det första läkemedlet som riktar sig mot D1-receptorn istället för D2-receptorn, som är den som är inriktad på läkemedel som för närvarande finns på marknaden. Våra resultat visar att ekopipam förtjänar mer studier som ett hållbart behandlingsalternativ för Tourettes syndrom hos unga människor i framtiden."

En begränsning av studien är dess längd på tre månader. Gilbert noterade att även om det är standard för denna typ av studier, kommer det att vara viktigt att lära sig om symtomförbättringar kvarstår längre.