PTSD: Första kliniska prövningen på patient nu för en gång dagligen behandling

JZP150 beviljades Fast Track-beteckning av US Food and Drug Administration (FDA) för PTSD baserat på sjukdomens allvarliga karaktär. Enligt FDA är denna beteckning avsedd att underlätta utvecklingen och påskynda granskningen av läkemedel som behandlar allvarliga tillstånd och har potential att tillgodose medicinska behov.

"FDA:s Fast Track-beteckning av JZP150 är ett anmärkningsvärt erkännande av både de allvarliga, pågående, otillfredsställda medicinska behoven hos PTSD-patienter och de potentiella fördelarna med JZP150:s nya mekanism för att behandla denna försvagande sjukdom", säger Rob Iannone, MD, MSCE, vicepresident. , forskning och utveckling och chefsläkare för Jazz Pharmaceuticals. "Sjukdomsbördan för PTSD kan ha en förödande inverkan på patienter och deras familjer för detta vanliga tillstånd där prevalensen förväntas öka. Jazz är dedikerade till att utveckla och kommersialisera innovativa mediciner och att utveckla den kliniska utvecklingen av JZP150 är starten på en meningsfull resa för att hjälpa människor som lever med PTSD.”

PTSD är en psykiatrisk störning som drabbar miljontals människor och patienter har ofta okontrollerade symtom som påverkar deras förmåga att utföra dagliga aktiviteter och fungera socialt. För närvarande godkända läkemedel har begränsad effekt och det finns inget botemedel mot tillståndet. Endast två antidepressiva medel har fått godkännande från FDA för behandling av PTSD-symtom under de senaste 20 åren. Inga godkända terapier riktar sig mot den underliggande biologin som förvandlar sådana traumatiska händelser och upplevelser till den kroniska psykiska sjukdomen PTSD. 

"PTSD påverkar djupt livet, relationerna och karriärerna för människor som lever med sjukdomen. Vi behöver bättre behandlingar för att hjälpa de som är traumatiserade att ta tillbaka sina liv”, säger John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., professor i translationell forskning och professor i psykiatri, neurovetenskap och psykologi vid Yale University. "JZP150 riktar sig till en ny mekanism i hjärnan, och denna nya fas 2-studie i PTSD kommer att hjälpa oss att lära oss mer om molekylens säkerhet och effektivitet som en potentiell behandling för patienter som skulle dra nytta av en ny terapi."

Om Fas 2-försöket

Den multicenter, dubbelblinda, randomiserade, placebokontrollerade kliniska prövningen kommer att utvärdera två doser av JZP150 och genomförs på 40 amerikanska studieplatser. Försöket kommer att registrera 270 vuxna i åldern 18 till 70 diagnostiserade med PTSD enligt kriterierna i American Psychiatric Association's Diagnostic and Statistical Manual for Mental Disorders, 5:e upplagan (DSM-5).

Studiens primära effektmått mäter deltagarnas förändringar från studiestart till slutet av behandlingen med hjälp av en poäng från Clinician-Administered PTSD Scale (CAPS-5). CAPS-5 är strukturerad klinisk intervju och anses vara guldstandarden för att diagnostisera och utvärdera patienter med PTSD. Den innehåller 30 artiklar med vilka läkare kan ställa PTSD-diagnoser och utvärdera symtomens svårighetsgrad samt påverkan på social och yrkesmässig funktion. Studien har flera sekundära endpoints, inklusive förändringar i poäng på skalorna Clinical Global Impressions Severity och Patient Global Impression of severity från studiestart till slutet av behandlingen.              

Om JZP150

JZP150 är en liten undersökande molekyl som är formulerad för att selektivt hämma enzymet fettsyraamidhydrolas (FAAH) och är för närvarande under utveckling för behandling av posttraumatiskt stressyndrom (PTSD) hos vuxna. Vid PTSD bidrar brister i utrotning av rädsla till att traumatiska minnen kvarstår. Interventioner för att främja inlärning av utrotning av rädsla är grunden för PTSD-behandling. Aktuella förstahandsfarmakologiska behandlingar, såsom selektiva serotoninåterupptagshämmare, mildrar vissa symtom på PTSD, men är inte utformade för att ta itu med det underliggande kärnproblemet (inlärning av rädsla utrotning och dess konsolidering). Data från tidigare prekliniska och kliniska studier med JZP150 ger bevis för att FAAH-hämning kan förbättra återkallandet av minnen för utrotning av rädsla och dämpa de ångestframkallande effekterna av stress.

Jazz förvärvade världsomspännande rättigheter till JZP150, tidigare kallad PF-04457845, från SpringWorks Therapeutics i oktober 2020. Pfizer Inc. upptäckte och utvecklade ursprungligen molekylen och licensierade den exklusivt till SpringWorks.

Om posttraumatiskt stressyndrom

Posttraumatiskt stressyndrom (PTSD) är ett vanligt psykiatriskt tillstånd som kan bero på direkt eller indirekt exponering för traumatiska händelser och upplevelser. Individer med PTSD har intensiva och störande tankar och känslor relaterade till deras upplevelse som kvarstår långt efter deras traumatiska händelse, och de kan återuppleva händelsen genom tillbakablickar eller mardrömmar och känna sorg, rädsla, ilska och avskildhet från andra människor. Belastningen av PTSD är enorm med patienter som kämpar för att kontrollera sina symtom, utföra dagliga aktiviteter och fungera socialt. Det finns ett betydande otillfredsställt behov för patienter med PTSD eftersom det inte finns någon terapi som behandlar grundorsaken till sjukdomen.