Positiva kliniska data från studie av cellterapi för degenerativ disksjukdom

DiscGenics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag i kliniskt skede fokuserat på att utveckla regenerativa cellbaserade terapier som lindrar smärta och återställer funktionen hos patienter med degenerativa sjukdomar i ryggraden, tillkännagav idag presentationen av positiva interimsdata från sin pågående kliniska fas 1/2-prövning av IDCT (rebonuputemcel), en allogen injicerbar diskogen cellterapi för degenerativ disksjukdom (DDD), vid Spine Summit 2022.    

Studiens primära effektmått (n=60) uppnåddes, med statistiskt signifikant förbättring av ryggsmärta som observerades i högdos-IDCT-gruppen. För dessa patienter förbättrades poängen för ländryggssmärta >30 % mätt på en 100 mm Visual Analog Scale (VAS) vid vecka 12 (–54.53 % [–69.46, –39.60], p=0.0056), 26 (–50.94 % [– 66.10, –35.78], p=0.0140) och 52 (–62.79 % [–77.13, –48.46], p=0.0005).

Vid samma tidpunkter gav högdos IDCT också kliniskt meningsfulla, statistiskt signifikanta förbättringar i funktion mätt med Oswestry Disability Index (ODI) och livskvalitet mätt med EQ-5D Index Score.

Viktigt är att inga försökspersoner i IDCT-behandlingsgrupperna har upplevt allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE).

"Vi är mycket uppmuntrade av dessa interimistiska kliniska data. Vi ser inte bara en stark säkerhetsprofil och dramatisk smärtreduktion med ett dossvar som inträffar tidigt och som fortsätter vid ett års tidpunkt hos patienter som fick högdosen IDCT, vi ser också snabba, betydande och varaktiga förbättringar i funktion och livskvalitet”, säger Kevin T. Foley, MD, Chief Medical Officer för DiscGenics och ordförande för Semmes-Murphy Neurologic & Spine Institute. "Medan vi väntar på de 78-veckors och 104-veckors slutgiltiga dataavläsningarna, hoppas vi att se varaktiga och meningsfulla förbättringar i var och en av dessa livsförändrande åtgärder."

Förbättringarna i smärta, funktion och livskvalitet ett år efter injektion översteg vad som kallas minsta kliniskt viktiga skillnader (MCID), vilket återspeglar förändringar i en klinisk intervention som är meningsfull för patienten.

"De betydande och varaktiga förbättringarna vi ser i smärta, funktion och livskvalitet är avgörande indikatorer på potentialen som IDCT har för att förändra paradigmet för vård för patienter med DDD", säger Flagg Flanagan, verkställande direktör och ordförande för Styrelse för DiscGenics. "Som förvaltare av denna teknik arbetar det dedikerade och begåvade teamet här på DiscGenics outtröttligt för att leda IDCT genom den kliniska och regulatoriska processen till kommersialisering, med det slutliga målet att förbättra livet för miljontals människor som lider av de försvagande effekterna av kronisk låg ryggont."

DiscGenics håller på att analysera data från patientuppföljningsbesök i veckorna 78 och 104. Företaget avser att skicka in hela datauppsättningen till US Food & Drug Administrations (FDA) Office of Tissues and Advanced Therapies (OTAT) för övervägande i ett möte i slutet av fas 2 med målet för andra halvan av 2022.

Under tiden fortsätter DiscGenics att skala upp sin egen tillverkningskapacitet så att den kommer att ha celler redo för framtida klinisk och/eller kommersiell tillämpning, beroende på resultatet av FDA:s granskning av data.