Klicka här för att visa DINA banners på denna sida och betala bara för framgång

Wire News

Nya data om Alzheimers och Parkinsons sjukdom

Skriven av redaktör

Asceneuron SA tillkännager idag publiceringen av peer-reviewed data i tidskriften ACS Chemical Neuroscience angående ASN90, en O-GlcNAcase (OGA)-hämmare, och en av dess ledande kandidater inom klinisk utveckling för behandling av neurodegenerativa proteinopatier.

Neurodegenerativa proteinopatier såsom Alzheimers och Parkinsons sjukdom kännetecknas av den intracellulära bildningen i hjärnan av olösliga och toxiska proteinaggregat, såsom det mikrotubuli-associerade proteinet tau respektive α-synuklein, som är nära kopplade till sjukdomsprogression. OGA är ett framväxande läkemedelsmål i läkemedelsutvecklingen i centrala nervsystemet eftersom bristfällig glykosylering av dessa intracellulära proteiner har associerats med neuronal dysfunktion. OGA-hämmare förhindrar eliminering av intracellulär proteinglykosylering, och stoppar därigenom minskningen av friska nivåer av denna posttranslationella modifiering och förhindrar bildandet av toxiska proteinaggregat.

I denna nyligen publicerade, peer-reviewed artikel, rapporterar Asceneuron den prekliniska upptäckten och utvecklingen av den nya småmolekylära OGA-hämmaren ASN90 (tidigare känd som ASN120290/ASN561), som redan har genomfört tester i tre fas I-studier på friska unga och äldre försökspersoner . De prekliniska data visar att daglig oral administrering av ASN90 förhindrade utvecklingen av tau-tangle-patologi, såväl som funktionella brister i motoriskt beteende och andning, och ökade överlevnaden. Ett annat betydande fynd; roman för denna klass av molekyler; är att ASN90 bromsade utvecklingen av motorisk funktionsnedsättning och minskade astroglios i en ofta använd preklinisk modell av Parkinsons sjukdom.

Asceneuron har för närvarande en öppen ansökan om nya läkemedel (IND) hos US Food and Drug Association (FDA) för en fas 2/3-studie för att utvärdera ASN90 vid progressiv supranukleär pares (PSP), en föräldralös indikation. PSP är ett sällsynt neurologiskt tillstånd som orsakar allvarliga problem med gång, balans, tal, sväljning och syn som ett resultat av ackumulering av aggregat av tau-proteinet i hjärnan. Sjukdomen blir successivt värre, med människor som blir allvarligt handikappade inom tre till fem år efter debuten. Det uppskattas att tre till sex personer per 100,000 XNUMX kommer att utveckla PSP och det finns för närvarande inget botemedel mot sjukdomen.

Dirk Beher, verkställande direktör, medgrundare av Asceneuron och senior författare till studien, kommenterade: "Vi är mycket glada över att publicera sådana viktiga uppmuntrande prekliniska data om ASN90 och OGAs verkningsmekanism. Dessa fynd ger en stark motivering för utvecklingen av OGA-hämmare som sjukdomsmodifierande medel vid både tauopatier och α-synukleinopatier såsom Alzheimers, PSP och Parkinsons sjukdom. Eftersom tau- och α-synukleinpatologier ofta existerar samtidigt i neurodegenerativa sjukdomar, representerar OGA-hämmare unika, multimodala läkemedelskandidater för flera indikationer. Vi fortsätter att utveckla vår kliniska utveckling med vår senaste OGA-hämmare en gång om dagen, ASN51, som kommer att doseras till patienter med Alzheimers sjukdom under de kommande månaderna.”

Om författaren

redaktör

Chefredaktör för eTurboNew är Linda Hohnholz. Hon är baserad på eTNs huvudkontor i Honolulu, Hawaii.

Lämna en kommentar

Dela till...