Klicka här för att visa DINA banners på denna sida och betala bara för framgång

Wire News

Ny genterapi för patienter med hemofili B

Skriven av redaktör

CSL Behring meddelade idag att Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har godkänt ansökan om marknadsföringstillstånd (MAA) för etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) under dess accelererade bedömningsförfarande. Etranacogene dezaparvovec är en adenoassocierad virus fem (AAV5)-baserad genterapi som ges som en engångsbehandling för patienter med hemofili B med en svår blödningsfenotyp. Om det godkänns kommer etranacogene dezaparvovec att ge personer som lever med hemofili B i Europeiska unionen (EU) och Europeiska ekonomiska samarbetsområdet (EES) det första behandlingsalternativet för genterapi som avsevärt minskar frekvensen av årliga blödningar efter en enda infusion. Accelererad bedömning minskar potentiellt tidslinjen när MAA har godkänts för granskning och tillhandahålls för ett läkemedel när behandlingen förväntas vara av stort folkhälsointresse, särskilt när det gäller terapeutisk innovation.

"Som den första genterapikandidaten för hemofili B, tar denna avgörande regulatoriska milstolpe CSL Behring ett steg närmare att leverera på löftet om genterapi för blödningsrubbningsgemenskapen", säger Emmanuelle Lecomte Brisset, chef för Global Regulatory Affairs på CSL Behring. "Vi ser fram emot att arbeta med tillsynsmyndigheter för att ge genterapins transformativa potential till människor som lever med detta försvagande, livslånga tillstånd."

MAA stöds av positiva resultat från den pivotala HOPE-B-studien, den hittills största genterapistudien mot hemofili B. Patienter med hemofili B som klassificerats som en fenotyp av allvarlig blödning som behandlats med etranakogen dezaparvovec visade minskad justerad årlig blödningsfrekvens (ABR) med 64 % och visade överlägsenhet gentemot profylaxbehandling 18 månader efter behandling jämfört med en 6-månaders löpperiod. Dessutom var det stabila och varaktiga ökningar i genomsnittliga faktor IX (FIX) aktivitetsnivåer. Etranacogene dezaparvovec utformades specifikt för att möjliggöra nästan normal blodkoaguleringsförmåga genom att ta itu med den bakomliggande orsaken till tillståndet: en felaktig F9-gen som orsakar brist på koaguleringsfaktor IX (FIX).

"Godtagandet av etranacogene dezaparvovec för granskning av EMA främjar vår obevekliga strävan att förbättra livet och välbefinnandet för dem som lever med hemofili B och andra sällsynta och allvarliga medicinska störningar", säger Bill Mezzanotte, Executive Vice President, Head of R&D och Chief Medical Officer för CSL Limited. "Vi är stolta över att arbeta med uniQure för att ligga i framkant av detta vetenskapliga framsteg som syftar till att göra hemofili B till en sekundär del av en patients liv istället för en konstant oro."

Den fleråriga kliniska utvecklingen leddes av uniQure (Nasdaq: QURE) och sponsring av de kliniska prövningarna i USA har övergått till CSL Behring efter att dess förvärvade globala rättigheter att kommersialisera etranacogene dezaparvovec. CSL Behring håller på att byta sponsring av de kliniska prövningarna i Europeiska Unionen.

Relaterade nyheter

Om författaren

redaktör

Chefredaktör för eTurboNew är Linda Hohnholz. Hon är baserad på eTNs huvudkontor i Honolulu, Hawaii.

Lämna en kommentar

Dela till...