Första godkända terapin för cytopenisk myelofibros

CTI BioPharma Corp. meddelade att US Food and Drug Administration (FDA) har godkänt VONJO (pacritinib) för behandling av vuxna med mellanliggande eller högrisk primär eller sekundär (post-polycythemia vera eller post-essentiell trombocytemi) myelofibros med trombocytantal under 50 × 109/L. VONJO är en ny oral kinashämmare med specificitet för JAK2 och IRAK1, utan att hämma JAK1. Den rekommenderade dosen av VONJO är 200 mg oralt två gånger dagligen. VONJO är den första godkända behandlingen som specifikt tillgodoser behoven hos patienter med cytopenisk myelofibros.             

"Dagens godkännande av VONJO etablerar en ny standard för vård för myelofibrospatienter som lider av cytopenisk myelofibros", säger John Mascarenhas, MD, docent, medicin, hematologi och medicinsk onkologi, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine vid Mount Sinai, New York . "Myelofibros med svår trombocytopeni, definierad som blodplättsantal under 50 × 109/L, har visat sig resultera i dåliga överlevnadsresultat i kombination med försvagande symtom. Begränsade behandlingsalternativ har gjort denna sjukdom till ett område med akuta medicinska behov. Jag är glad att se att ett nytt, effektivt och säkert behandlingsalternativ nu finns tillgängligt för dessa patienter.”

"I USA finns det cirka 21,000 50 patienter med myelofibros, varav två tredjedelar har cytopenier (trombocytopeni eller anemi), vanligtvis ett resultat av toxiciteten hos andra godkända terapier. Allvarlig trombocytopeni, definierad som ett blodplättsantal under 109 × 10/L, förekommer hos en tredjedel av den totala myelofibrospopulationen och har en särskilt dålig prognos. Med godkännandet av VONJO är vi glada över att nu kunna erbjuda en ny behandling som är specifikt godkänd för patienter med cytopenisk myelofibros. Vi är fullt finansierade för kommersiell lansering, efter våra skuld- och royaltytransaktioner med DRI, och vi ser fram emot att tillhandahålla VONJO, den potentiella klassens bästa terapi för patienter med cytopenisk myelofibros, till patienter inom XNUMX dagar”, säger Adam R. Craig , MD, Ph.D., VD och verkställande direktör för CTI Biopharma. "Jag skulle vilja tacka patienterna, vårdgivarna, personalen för kliniska prövningar och utredare som gjorde VONJOs kliniska prövningar möjliga. Jag är också tacksam till CTI-teamet för deras hårda arbete och engagemang och deras fokus på patienternas behov."

Det accelererade godkännandet är baserat på effektresultat från den pivotala fas 3 PERSIST-2-studien av VONJO hos patienter med myelofibros (trombocytantal mindre än eller lika med 100 × 109/L). Patienterna randomiserades 1:1:1 för att få VONJO 200 mg två gånger dagligen (BID), VONJO 400 mg en gång dagligen (QD) eller bästa tillgängliga terapi (BAT). Tidigare behandling med JAK2-hämmare var tillåten. I denna studie, i kohorten av patienter med baseline trombocytantal under 50 × 109/L som behandlades med pacritinib 200 mg BD, hade 29 % av patienterna en minskning av mjältvolymen med minst 35 % jämfört med 3 % av patienterna som fick bästa tillgängliga terapi, som inkluderade ruxolitinib. Som en del av det accelererade godkännandet krävs att CTI beskriver en klinisk fördel i en bekräftande prövning. För att uppfylla detta krav efter godkännande planerar CTI att slutföra PACIFICA-studien, med förväntade resultat i mitten av 2025.

De vanligaste biverkningarna (≥20%) efter VONJO 200 mg två gånger dagligen var diarré, trombocytopeni, illamående, anemi och perifert ödem. De vanligaste allvarliga biverkningarna (≥3%) efter VONJO 200 mg två gånger dagligen var anemi, trombocytopeni, lunginflammation, hjärtsvikt, sjukdomsprogression, pyrexi och skivepitelcancer i huden.