Ny fas 1 klinisk prövning för pediatriska CNS-tumörer

EpicentRx, Inc., ett läkemedels- och enhetsföretag i kliniskt skede, i samarbete med Texas Children's Cancer Center i Houston, tillkännagav idag starten av en fas 1-studie för att undersöka säkerheten och fördelarna med dess ledande lilla molekyl, RRx-001, plus irinotekan och temozolomid för pediatriska patienter med återkommande eller progressiva maligna tumörer i solida och centrala nervsystemet. Studien, PIRATE (NCT04525014) skapades och utvecklades av läkarna Holly Lindsay och Patricia Baxter vid Texas Children's Cancer Center och kommer att registrera patienter i åldern 1 till 21 år med återkommande eller progressiva maligna primära hjärn- eller ryggmärgstumörer och solida tumörer, exklusive lymfom.        

Uppkomsten av PIRATE-studien baserades på flera tidigare kliniska prövningar som har etablerat potentiella bevis för att RRx-001 ökar kemoterapitillförseln och upptaget i tumörer. En klinisk fas 1-studie kallad G-FORCE (NCT02871843) och en klinisk fas 1/2-studie kallad BRAINSTORM (NCT02215512) visade säkerheten för RRx-001 såväl som potentiella bevis för klinisk nytta hos vuxna patienter med glioblastom eller GBM och med hjärna metastaser, respektive.

Cancerceller är programmerade att resa till olika vävnader i kroppen, där de skapar en barriär för att förhindra läkemedelsleverans. En av hypoteserna i denna studie är att RRx-001 kan "normalisera" tumörens mikromiljö, vilket gör tumörens kärl mer effektiv för leverans av irinotekan och temozolomid så att deras effektivitet ökar samtidigt som immunceller som makrofager överstimuleras att gå till attack. genom dess antagonism av "ät mig inte" CD47-signalen. En annan hypotes är att RRx-001 kommer att skydda normala vävnader, men inte tumörer, från toxiciteterna av irinotekan och temozolomid.

"Vi är glada över att lansera denna studie med RRx-001 och att etablera dess roll som en potentiell behandling för pediatriska CNS-tumörer", säger Tony R. Reid, MD, Ph.D., Chief Executive Officer för EpicentRx. "Denna rättegång skulle inte ha varit möjlig utan det entusiastiska stödet från Texas Children's Cancer Center. Eftersom kliniska prövningar av vuxna CNS-tumörer tyder på att RRx-001 kan ge fördelar i en pediatrisk population, är vårt samarbete med dem ett bevis på detta företags engagemang att följa data vart det än leder."

"Det finns övertygande prekliniska och kliniska skäl för säkerheten och den potentiella effekten av RRx-001 i CNS-tumörer", säger Dr. Holly Lindsay, MD, biträdande professor, avdelningen för pediatrik, sektionen för hematologi-onkologi, Baylor College of Medicine och ledare Forskare. "Förekomsten av CNS-tumörer hos barn är särskilt svår att behandla, och vi förväntar oss att PIRATE-studien kommer att generera värdefulla data som hjälper till att informera framtida behandlingsbeslut."