Immun trombocytopeni första kliniska prövningen med ny behandling

InnoCare Pharma, ett ledande biofarmaceutiskt företag, tillkännagav idag att den första patienten har doserats i den kliniska fas II-prövningen av Brutons tyrosinkinashämmare (BTK) orelabrutinib för behandling av primär immuntrombocytopeni (ITP) i Kina.

Primär immun trombocytopeni (ITP), även kallad idiopatisk trombocytopen purpura, är en förvärvad immunförmedlad sjukdom som kännetecknas av en minskning av antalet perifera blodplättar, vilket resulterar i en ökad risk för blåmärken och blödningar[i]. Den huvudsakliga patogenesen av ITP är förlusten av immuntolerans mot trombocytautoantigener. Denna immunintolerans leder till ökad trombocytdestruktion och minskad trombocytproduktion från megakaryocyter av autoantikroppar och cytotoxiska T-lymfocyter.

Endast cirka 70 % av patienterna svarar på förstahandsbehandlingar, vissa patienter är fortfarande refraktära eller återfaller efter kombinerade terapier, därför är det nödvändigt att utforska nya terapeutiska mål. Hämning av BTK kan minska blodplättsförstörelsen genom att hämma B-cellsaktivering och produktion av autoantikroppar.

Den årliga incidensen av ITP hos vuxna är cirka 2–10 nya fall per 100,000 60 personer[ii],[iii]. Äldre över XNUMX år löper hög risk att drabbas av ITP, och kvinnor i fertil ålder har en högre risk än män i samma åldersgrupp.

Dr Jasmine Cui, medgrundare, ordförande och VD för InnoCare sa: "Ingen BTK-hämmare har godkänts för behandling av patienter med ITP i världen. BTK är ett nyckelkinas i B-cellsreceptorns signalväg, som är väsentlig för aktiveringen av B-lymfocyter, makrofager och andra immunceller samt produktionen av antikroppar i den patologiska processen av ITP. Orelabrutinib har hög målselektivitet med säkerhetsprofil, vilket förväntas ge nya behandlingsalternativ till ITP-patienter."