Prime Medicine, Inc., ett företag som grundades för att uppfylla löftet om Prime Editing, tillkännagav idag tillägg av funktioner till sin plattform baserat på nyligen vetenskaplig forskning.

"Vi är mycket glada över att se förbättringar som kommer att ytterligare öka Prime Editing's genomförbarhet som ett terapeutiskt tillvägagångssätt", säger Keith Gottesdiener, MD, VD för Prime Medicine. ”Dessa framsteg, utöver en redan banbrytande grundteknik, kommer sannolikt att öka effektiviteten i Prime Editing och kommer att bredda de områden där Prime Editing kan fungera, vilket potentiellt kan utöka vår räckvidd till ytterligare sjukdomar som ingen genredigeringsmetod ännu har kunnat att poängtera."

Med dessa nya framsteg som gjorts av externa forskare, och med Prime Medicine pågående ansträngningar från dess interna utvecklingsteam, förväntar sig företaget att ytterligare optimera Prime Editing's mångsidighet, precision och effektivitet. Kapacitet som beskrivs i de senaste tidningarna inom Nature Biotechnology and Cell kan möjliggöra utveckling av effektivare terapier genom förbättrad genredigeringsaktivitet.

Ett framsteg innebär en optimerad Prime Editing guide RNA (pegRNA). Prime Editing använder en pegRNA -molekyl för att hitta genmålet och för att styra önskad reparation eller redigering. I ett papper publicerat i Nature Biotechnology den 4 oktober 2021 visade författare under ledning av David R. Liu, en av Prime Medicine grundare, att optimerade, konstruerade pegRNA (epegRNA) kan förbättra redigeringsprocessens effektivitet flera gånger.

Företaget driver också nyligen beskrivna strategier för att förbättra effektiviteten genom att modulera en specifik DNA -reparationsväg. I en artikel publicerad i Cell den 14 oktober, 2021 identifierade författare under ledning av Liu och Britt Adamson en specifik DNA -reparationsväg, kallad mismatch repair pathway, som kraftfullt förbättrar den bästa redigeringseffektiviteten. De visade att redigeringsaktiviteten kan ökas flera gånger och oönskade biprodukter kan minskas flera gånger genom att modulera den felaktiga reparationsvägen genom flera tillvägagångssätt.

Prime Medicine innehar kommersiella rättigheter från Broad Institute of MIT och Harvard för att använda Prime Editing för mänskliga terapeutiska ändamål, medan forskare och företag runt om i världen fortsätter att använda Prime Editing för forskningsändamål och andra applikationer.

VAD MAN TA BORT FRÅN DENNA ARTIKEL:

“These advancements, on top of an already groundbreaking foundational technology, are likely to increase the efficiency of Prime Editing, and will broaden the areas where Prime Editing might work, potentially extending our reach to additional diseases that no gene editing approach has yet been able to address.
Prime Medicine innehar kommersiella rättigheter från Broad Institute of MIT och Harvard för att använda Prime Editing för mänskliga terapeutiska ändamål, medan forskare och företag runt om i världen fortsätter att använda Prime Editing för forskningsändamål och andra applikationer.
Prime Editing uses a pegRNA molecule to find the gene target and to direct the desired repair or edit.